{"id":492,"date":"2016-11-20T19:50:11","date_gmt":"2016-11-20T19:50:11","guid":{"rendered":"http:\/\/www.hiperactividadmedicosypacientes.com\/?p=492"},"modified":"2017-03-17T12:24:38","modified_gmt":"2017-03-17T12:24:38","slug":"la-ema-renueva-la-aprobacion-de-comercializacion-de-translarna-para-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hiperactividadmedicosypacientes.com\/?p=492","title":{"rendered":"La EMA renueva la aprobaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n de Translarna para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"

20\/11\/2016<\/strong>.- El Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) acaba de renovar la autorizaci\u00f3n condicional de comercializaci\u00f3n de Translarna (Atalureno) para los pacientes\u00a0 ambulantes a partir de 5 a\u00f1os de edad afectados por la enfermedad Distrofia Muscular de Duchenne con mutaci\u00f3n sin sentido (DMDmss). Esta recomendaci\u00f3n se ha basado en la valoraci\u00f3n de los resultados de los ensayos cl\u00ednicos presentados hasta la fecha que siguen indicando que Translarna ralentiza la progresi\u00f3n de esta enfermedad sin riesgos de seguridad rese\u00f1ables.<\/span><\/p>\n

\"Peque<\/p>\n

El CHMP ha solicitado al laboratorio que realice un nuevo estudio de 18 meses de duraci\u00f3n, controlado con placebo, en pacientes con DMD, seguido de un segundo periodo de 18 meses en el que todos los pacientes ser\u00e1n tratados con Translarna. Se espera que el resultado del estudio est\u00e9 disponible en el primer trimestre de 2021.<\/span><\/p>\n

Translarna est\u00e1 indicado para tratar pacientes a partir de 5 a\u00f1os con DMD que presentan la mutaci\u00f3n sin sentido, una grave enfermedad progresiva para la que, actualmente, no hay tratamientos autorizados disponibles.<\/strong> El medicamento est\u00e1 destinado a pacientes ambulantes mayores de 5 a\u00f1os que padezcan la mutaci\u00f3n \u201cnon sense\u201d (sin sentido).<\/span><\/p>\n

Recientemente, el Instituto brit\u00e1nico NICE (National Institute for Health and Care Excellence) organismo internacional independiente, expuso que este tratamiento supone un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que provoca la p\u00e9rdida de masa muscular progresiva a los afectados y puede causar la muerte antes de los 30 a\u00f1os de edad.<\/span><\/p>\n

Es imprescindible evitar la silla de ruedas<\/strong><\/span><\/p>\n

La poblaci\u00f3n de ni\u00f1os afectados con esta enfermedad, por lo general, puede pasar a ser dependiente de una silla de ruedas a los 12 a\u00f1os. Los expertos se\u00f1alan que a partir de la utilizaci\u00f3n de la silla de ruedas, la enfermedad progresa poniendo en peligro su vida.<\/span><\/p>\n

Por su parte, los facultativos -referencia en el estudio de las patolog\u00edas neuromusculares en Espa\u00f1a- como son el Doctor Juan Vilchez Padilla, Jefe del Servicio de Neurolog\u00eda del Hospital Universitario la Fe de Valencia y, el Doctor Andr\u00e9s Nascimento, Neuropediatra de la Unidad de Patolog\u00eda Neuromuscular del Servicio de Neurolog\u00eda del Hospital Sant Joan de D\u00e9u, en Barcelona, muestran su satisfacci\u00f3n ante esta decisi\u00f3n por parte de la EMA.<\/span><\/p>\n

Seg\u00fan el Doctor Juan Vilchez, lo importante es que los ni\u00f1os que sufren esta patolog\u00eda y cumplen los requisitos marcados por estos organismos el (NICE) y la (EMA) accedan a su tratamiento. \u201cComo investigadores nos resulta vital que los peque\u00f1os que ya est\u00e1n recibiendo este tratamiento puedan mantenerlo en el tiempo para obtener todos sus beneficios con el objetivo de retrasar el m\u00e1ximo posible los s\u00edntomas de esta cruel enfermedad, retrasar la silla de ruedas es fundamental porque luego la patolog\u00eda progresa de forma agresiva\u201d, <\/strong>se\u00f1ala este especialista.<\/span><\/p>\n

Cuanto antes se trate al paciente se obtienen mejores resultados<\/strong><\/span><\/p>\n

Este Doctor aclara que \u201cen los ensayos cl\u00ednicos donde ha participado el Hospital La Fe de Valencia -tanto en la fase IIb como en la fase III- hemos observado que este medicamento tiene mejores resultados cuanto antes se trata al paciente. Estos peque\u00f1os, al poder terminar en una silla de ruedas a una edad temprana, requerir\u00edan elevadas ayudas econ\u00f3micas por parte de las diferentes Administraciones y,<\/strong>\u00a0otros posibles gastos hospitalarios\u00a0como, por ejemplo, intervenciones quir\u00fargicas, internamientos prolongados, ventilaci\u00f3n asistida, oxigeno y atenci\u00f3n domiciliaria especial, entre otros\u201d, <\/strong>explica este cl\u00ednico.<\/span><\/p>\n

Una enfermedad neurodegenerativa y devastadora que sufren ni\u00f1os que algunos de ellos podr\u00edan llegar a la Universidad y acabar sus estudios y tener una vida lo m\u00e1s normal posible<\/strong><\/span><\/p>\n

Como cl\u00ednicos resulta una satisfacci\u00f3n poder acceder a estos datos a largo plazo basados en la evidencia cl\u00ednica y, poder atrasar durante a\u00f1os, los s\u00edntomas de una enfermedad neurodegenerativa.<\/span><\/p>\n

Contin\u00faa la falta de acceso de algunos ni\u00f1os a su tratamiento<\/strong><\/span><\/p>\n

Por su parte la Asociaci\u00f3n Espa\u00f1ola Parent Project Duchenne que representa a m\u00e1s de 400 familias afectadas por esta patolog\u00eda se\u00f1alan. \u201cEstamos muy satisfechos con la resoluci\u00f3n de la EMA siendo Translarna el primer medicamento aprobado para el tratamiento de nuestros ni\u00f1os con Duchenne en Europa. Supone un precedente para nuestra comunidad muy importante. Abre paso a otros medicamentos muy prometedores que est\u00e1n muy desarrollados, <\/strong>se\u00f1alan los Directores de esta Asociaci\u00f3n. <\/strong>Y, a\u00f1aden, \u201cTodos los ni\u00f1os deben ser revisados siguiendo los pasos de los centros de referencia donde se realizaron los estudios, para poder recoger a largo plazo resultados objetivos. Y, no es de recibo que en unas Comunidades Aut\u00f3nomas los peque\u00f1os accedan a su medicaci\u00f3n y, en otras se les niegue<\/strong>\u201d, se\u00f1alan Silvia \u00c1vila Ram\u00edrez y M\u00f3nica Fern\u00e1ndez Moret, Presidenta y Vicepresidenta de esta Asociaci\u00f3n.<\/span><\/p>\n

Fuentes de este medio a conocido de la mano de nuestros doctores que en el Hospital General de Donosti hay problemas de acceso a este medicamento para un peque\u00f1o que cumple todos los requisitos marcados por la EMA y el NICE y, a pesar de las indicaciones de su neuropediatra, la Consejer\u00eda le ha negado el tratamiento.<\/span><\/p>\n

Las Asociaciones de Pacientes no paran de luchar contra la falta de equidad de acceso de los peque\u00f1os a los medicamentos que tienen derecho.<\/span><\/p>\n

\u201cEs una batalla constante e injusta contra cada Administraci\u00f3n. Vivimos en 17 pa\u00edses diferentes. \u00bfDe qu\u00e9 sirve financiar con ayudas p\u00fablicas las investigaciones en tratamientos, si luego los peque\u00f1os no pueden acceder a ellos?\u201d, <\/strong>recalcan fuentes de Duchenne Parent Project Espa\u00f1a.<\/span><\/p>\n

Esos padres tienen que conocer que se les est\u00e1 negando mejorar a su hijo.<\/span><\/p>\n

Las Asociaciones de Pacientes no nos vamos a quedar mirando.<\/span><\/p>\n

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la prote\u00edna distrofina funcional que afecta principalmente a varones. Los pacientes que presentan la manifestaci\u00f3n m\u00e1s grave del trastorno, pueden perder la capacidad de caminar entre los diez y doce a\u00f1os y sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena.<\/span><\/p>\n

Seg\u00fan el Doctor Graig McDonald, Profesor de Pediatr\u00eda y Presidente del Departamento de Medicina F\u00edsica y Rehabilitaci\u00f3n de la Universidad de California el beneficio de este tratamiento es impresionante y manifest\u00f3 su alegr\u00eda por esta aprobaci\u00f3n para toda la Comunidad Duchenne.<\/span><\/p>\n

Informaci\u00f3n elaborada con el apoyo de nuestro equipo cient\u00edfico.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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